Gesundheit
Todgeweiht – neue Therapie heilt krebskrankes Mädchen
Als alle gängigen Therapien nicht helfen, wird die 13-Jährige durch eine neuartige Gen-Therapie von ihrer Leukämie geheilt.
Im Jahr 2021 wurde bei Alyssa aus Leicester (Großbritannien) eine akute lymphoblastische T-Zell-Leukämie (T-ALL) diagnostiziert. Sie erhielt alle gängigen konventionellen Therapien – darunter eine Chemotherapie und eine Knochenmarktransplantation. Leider kehrte die Krankheit zurück, aber es gab keine weiteren Behandlungsmöglichkeiten mehr.
Base Editing
Als letzte Möglichkeit nahmen die Ärzte des Great Ormond Street Hospital die 13-Jährige als erste Patientin in eine neue klinische Studie auf. Sie ist eine von zehn Patienten, die im Rahmen derer genetisch veränderte CAR-T-Zellen erhielt, die ursprünglich von einem gesunden Spender stammten. Diese Zellen waren mit einer neuen Base-Editing-Technologie so verändert worden, dass sie die krebsartigen T-Zellen jagen und abtöten konnten, ohne sich gegenseitig anzugreifen. Nur 28 Tage später bildete sich der Krebs zurück und Alyssa erhielt eine zweite Knochenmarktransplantation zur Wiederherstellung ihres Immunsystems. Jetzt, sechs Monate nach der Therapie, ist der Krebs nicht mehr nachweisbar. Alyssa geht es gut und sie erholt sich zu Hause bei ihrer Familie und setzt ihre Nachsorge im Spital fort.
"Sie ist die erste Patientin, die mit dieser Technologie behandelt wird", sagte Prof. Waseem Qasim vom UCL und Great Ormond Street. Diese genetische Manipulation sei ein "sehr schnell voranschreitender Bereich der Wissenschaft" mit "enormem Potenzial" für eine Reihe von Krankheiten.
Immunwächter der Körpers
T-Zellen gehören zur Zellgruppe der Lymphozyten. Sie spielen eine wichtige Rolle im menschlichen Immunsystem. Das "T" in T-Zelle steht für Thymus, wo die Ausdifferenzierung der Zellen stattfindet. T-Zellen sind die Wächter des Körpers – sie suchen nach Bedrohungen und vernichten sie. Aber für Alyssa waren sie zur Gefahr geworden und gerieten außer Kontrolle. Was dann geschah, wäre noch vor wenigen Jahren undenkbar gewesen und wurde durch unglaubliche Fortschritte in der Genetik möglich. Das Team in Great Ormond Street nutzte die Technologie des Base Editing, die erst vor sechs Jahren erfunden wurde. Basen sind die Sprache des Lebens. Die vier Basenarten – Adenin (A), Cytosin (C), Guanin (G) und Thymin (T) – sind die Bausteine unseres genetischen Codes. So wie die Buchstaben des Alphabets Wörter bilden, die eine Bedeutung haben, so bilden die Milliarden von Basen in unserer DNA die Gebrauchsanweisung für unseren Körper. Das Base Editing ermöglicht es den Wissenschaftlern, an einen bestimmten Teil des genetischen Codes heranzuzoomen und dann die molekulare Struktur einer einzigen Base zu verändern, sie in eine andere umzuwandeln und die genetischen Anweisungen zu ändern. Das große Team von Ärzten und Wissenschaftlern nutzte dieses Werkzeug, um einen neuen Typ von T-Zellen zu entwickeln, der in der Lage war, Alyssas krebsartige T-Zellen zu jagen und abzutöten.
Die Zukunft von Base Editing
Die meisten Kinder mit einer Leukämie sprechen auf die üblichen Behandlungen an, aber man geht davon aus, dass bis zu einem Dutzend pro Jahr von dieser Therapie profitieren könnten. Die Technologie kratzt jedoch nur an der Oberfläche dessen, was mit Base Editing erreicht werden könnte. So gibt es bereits Versuche zum Base Editing bei der Sichelzellkrankheit, bei familiär gehäuftem hohem Cholesterinspiegel und bei der Blutkrankheit Beta-Thalassämie.