Erfolgreiche Gentherapie
Fünf gehörlose Kinder können durch neue Therapie hören
Wenn ein Kind gehörlos geboren wird liegt das meistens in den Genen. Durch eine neue Art der Gentherapie können nun fünf Kinder erstmals hören.
Fällt beim menschlichen Gehör ein "Schräubchen" aus so betrifft es dann meist den gesamten Mechanismus rund ums Ohr. Ein wichtiges Element ist zum Beispiel das OTOF-Gen, es produziert ein bestimmtes Eiweiß, dass dafür verantwortlich ist, dass ein Geräusch über das Ohr ins Gehirn gelangt. Mediziner von Mass Eye and Ear von einem Lehrspitals der Harvard Universität haben nun eine Lösung für das Problem entwickelt.
Hören dank Gentherapie
Ein Adenovirus soll die Gensequenz zum OTOF-Gen transportieren. So soll der Genfehler ausgeglichen werden. Das Ergebnis: Fünf Kinder können jetzt nicht nur Sprache verstehen, wenn sie direkt angesprochen werden. Sie können nun sogar Lärm lokalisieren und entwickelten bereits ein Rhythmusgefühl bei Musik. Das alles sind äußerst bedeutende Faktoren um im alltäglichen Leben klarzukommen. Für Kinder hat das Hören noch eine weitere wichtige Bedeutung. Durch hören lernen sie sprechen. Nach der Therapie haben die fünf Kinder gleich mit "brabbeln" begonnen.
Hoffnung auf Zulassung
Etwa 200.000 Menschen sind wegen dem Fehler im OTOF-Gen gehörlos. Zu Beginn des Jahres konnte Studienleiter Zheng-Yi Chen und sein Forscherteam zeigen, dass die Therapie am Ohr funktioniert. Nun haben sie ihre Ergebnisse veröffentlicht, dass die Behandlung an den fünf gehörlosen Kindern funktioniert hat. Aufgrund der kleinen Testgruppe ist es unsicher, ob die Therapie durch die US-Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wird. Es sollen weitere Tests mit mehr Personen durchgeführt werden die Behörde FDA die Gentherapie in drei bis fünf Jahren zulässt. Die Hoffnung lebt, dass es nun die erste medikamentöse Gentherapie gegen angeborene Gehörlosigkeit gibt.
Auf den Punkt gebracht
- Durch eine neue Gentherapie können fünf gehörlose Kinder nun hören, indem ein Adenovirus die Gensequenz zum OTOF-Gen transportiert, um einen Genfehler im Gehör auszugleichen
- Die Kinder können nun nicht nur Sprache verstehen, sondern auch Lärm lokalisieren und haben ein Rhythmusgefühl bei Musik entwickelt
- Es besteht die Hoffnung, dass die Therapie in den nächsten drei bis fünf Jahren von der FDA zugelassen wird und es somit die erste medikamentöse Therapie gegen angeborene Gehörlosigkeit gibt